Le convenienze di “designazione” di farmaco orfano

Esiste un business enorme sulle malattie rare.

Con l’introduzione delle agevolazioni finanziarie e di ingenti finanziamenti governativi si è assistito alla nascita di nuove case farmaceutiche destinate al mercato dei così detti “farmaci orfani”, alla trasformazione delle strategie di mercato di grosse multinazionali, vedi Novartis, e alla nascita di numerose ONLUS.

La Forodesina é un farmaco orfano

La Forodesina, è un citocida nei confronti di cellule neoplastiche di linfoma e leucemia a cellule T e B.

Il principale meccanismo che porta alla crescita tumorale e’ la replicazione incontrollata di una cellula: Forodesina va ad impedire l’incorporazione di molecole di fosfati al DNA delle cellule, inibendo la proliferazione di cellule “malate” T e B.

 

Come avviene la “designazione di farmaco orfano” negli USA e in Europa

Negli USA la designazione viene concessa ai farmaci che curano una malattia rara (che colpisce meno di 200.000 persone) o a farmaci che vengano usati per il trattamento di una malattia che colpisce più di 200.000 persone negli interi Stati Uniti e che per i quali non vi è alcuna ragionevole aspettativa che i costi di sviluppo e messa a disposizione siano poi recuperati dalle vendite.

Negli USA, la FDA ha ideato dei programmi definiti fast track  per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di nuovi farmaci che sono destinati a trattare condizioni gravi o pericolose per la vita e che dimostrino il potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte.

La designazione di Fast Track è ammissibile quando il farmaco

  • Mostra un’efficacia superiore ad un altro
  • Evita gravi effetti collaterali
  • Migliora la diagnosi
  • Diminuisce la tossicità clinicamente significativa di una terapia già disponibile.

In Europa, è la Commissione europea che decide se concedere o no una designazione di farmaco orfano per il medicinale in questione.

Quando la società farmaceutica riceve la designazione di farmaco orfano per il farmaco richiesto, la società farmaceutica ha il permesso di beneficiare degli incentivi da parte dell’Unione europea per sviluppare un farmaco per una malattia rara, come ad esempio minori tasse e la protezione dalla concorrenza ridotte.

Si veda la normativa europea che stabilisce i criteri per definire un farmaco orfano.

Come avviene il viaggio di un farmaco orfano

Dopo il parere dell’EMEA e dei comitati etici competenti si avviano gli studi clinici sull’uomo articolati in tre fasi. Due per i farmaci orfani.

La fase I prevede la sperimentazione su volontari sani e mira ad accertare la pericolosità del farmaco.

La fase II si divide in IIa e IIb.

  1. La fase IIa coinvolge un ristretto numero di pazienti e mira ad accertare l’efficacia del farmaco nella cura.
  2. La fase IIb allarga la sperimentazione a un numero più consistente di pazienti.

E’ nel corso di queste fasi che centinaia di farmaci vengono eliminati perché molto spesso quelli che si pensa che possano funzionare poi nella realtà non funzionano bene sull’uomo.

Per quelli che superano tutte le fasi, invece, parte l’iter di registrazione e i loro dossier tornano all’ EMEA che ne autorizza la vendita e le tecniche di somministrazione.